Em 2025, o nosso país incluiu 20 novos medicamentos órfãos no seu financiamento, elevando para 103 o número total de medicamentos incluídos na carteira do governo. cobertos pela segurança social.
Os medicamentos órfãos são, na verdade, medicamentos para doenças rarascom uma prevalência muito baixa (menos de cinco casos por 10.000 pessoas). Devido ao pequeno número de pacientes que podem ajudar, geram pouco lucro para as empresas farmacêuticas; Portanto, é muito importante que recebam incentivos para o seu desenvolvimento ou produção, como financiamento governamental.
Pouco incentivo para desenvolver esses tratamentos
Isto é explicado pela Sociedade Espanhola de Farmácia Hospitalar (SEFDH), que esclarece que “de acordo com a União Europeia, um medicamento órfão é um medicamento destinado ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de uma doença que põe a vida em risco ou causa incapacidade crónica e que afecta menos de 5 pessoas em cada 10.000 na União Europeia; é improvável que a comercialização do medicamento em questão sem incentivos gerar lucro suficiente justificar os investimentos necessários; e que não existe um método alternativo satisfatório ou que, se existir, o tratamento proposto proporcionará benefícios significativos.
Ou seja, o grande obstáculo é a falta de incentivos à pesquisa, ao desenvolvimento e à comercialização desses medicamentos, que muitas vezes são eles são muito caros (a investigação para os alcançar leva anos e custa milhões de euros) e que abrangem apenas um pequeno número de pacientes.
Contudo, deve-se levar em conta que devido à raridade das condições, estes tipos de medicamentos são frequentemente Eles representam a única alternativa para esses pacientes e pode trazer consequências que, dependendo do caso, prolongam a vida em anos e proporcionam uma melhora radical na qualidade de vida.
Para tal, existem actualmente diversas políticas que visam compensar esses problemas. Por exemplo, a União Europeia oferece actualmente dez anos de protecção de patente quando um destes medicamentos é aprovado; Ou seja, nos próximos dez anos nenhum outro laboratório conseguirá produzir medicamentos similares para a mesma indicação. Da mesma forma, a EMA oferece assistência científica no seu desenvolvimento gratuitamente ou a custos reduzidos para garantir um melhor cumprimento dos requisitos regulamentares; e pode-se optar por reduzir custos em diversos procedimentos.
Por último, existe assistência à investigação para laboratórios que trabalham nesta área e procedimentos de autorização centralizados que permitem às empresas farmacêuticas vender sua droga em vários países utilizando um único procedimento.
Três milhões de pessoas foram afetadas
Patologias raras, conforme explicado em entrevista à publicação 20 minutos Nuria Mir, diretora médica de doenças raras da Pfizer Espanha, representa um grande desafio para a indústria farmacêutica. O facto é que, embora cada doença afecte individualmente um número muito pequeno de pessoas, o impacto epidemiológico e social global é muito grande: estima-se que afectem até 7% da população, cerca de três milhões de pessoas só em Espanha.
“As doenças raras”, esclareceu o especialista, “são menos comuns, mas também numerosos problemas vivenciados por seus pacientes, familiares e cuidadores, desde atrasos no diagnóstico até dificuldades na realização de atividades diárias que reduzem sua qualidade de vida.
Por isso, insistiu na “óbvia necessidade” de “cooperação entre todos os agentes possíveis, desde a indústria farmacêutica até às autoridades de saúde. Trabalhando todos no mesmo sentido, podemos melhorar o acesso a medicamentos para esses pacientesencurtando os prazos e oferecendo uma nova maneira de pensar sobre a abordagem dessas doenças.”
Alguns tratamentos são financiados a partir deste ano
Existem vários exemplos notáveis destes tipos de medicamentos que foram aprovados para financiamento no ano passado. ilustrar o impacto positivo que tais decisões afetarão os pacientes.
Assim, a comissão financiou quatro testemunhos Blincyto (blinatumomab, da Amgen): tratamento em monoterapia para adultos com leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B precursora CD19 positiva refratária ou recidivante; tratamento em monoterapia de adultos com LLA precursora de células B CD19-positiva para cromossomo Filadélfia negativa em primeira ou segunda remissão completa e com doença residual mínima (DRM) igual ou superior a 0,1%; tratamento de pacientes pediátricos a partir de um mês de idade recebendo monoterapia com LLA precursora de células B cromossômica negativa de Filadélfia, CD19 positiva e em situação refratária ou em recidiva após receber pelo menos dois cursos anteriores de tratamento ou em recidiva após receber transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas e a abordagem de pacientes pediátricos a partir de um mês de idade recebendo monoterapia de precursor de células B de LLA cromossômica negativa de Filadélfia, positivo para CD19 no primeiro grupo de alto risco, recaída como parte do tratamento de consolidação; e, finalmente, como monoterapia no tratamento consolidado de pacientes adultos com LLA progenitora de células B CD19 e cromossomo Filadélfia negativa recentemente diagnosticada.
outro Jorvipat (palopegteriparatida, da Ascendis) como terapia de reposição do hormônio da paratireoide (PTH) indicada para o tratamento de adultos com hipoparatireoidismo crônico; Além disso, agora é financiado Winrevar (sotatercept, da MSD) para tratamento em combinação com outros tratamentos para hipertensão arterial pulmonar (HAP) em pacientes adultos da classe funcional (CF) II-III da OMS, para melhorar a tolerância ao exercício; ou Kalsodi (tofersen, da Biogen) para o tratamento de adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA) associada a uma mutação no gene da superóxido dismutase 1 (SOD1).
Ligações
Sociedade Espanhola de Farmácia Hospitalar. Preparações especiais: órfãos. Consulta online em https://www.sefh.es/escuela-de-pacientes-conoce-tus-medicamentos-detalle.php?mdl=1&tm=98 26 de janeiro de 2026
