Projeto Pai Duchenne Espanha (DPPE) Na terça-feira, exigiu financiamento do NHS para o único corticosteróide aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para tratar a distrofia muscular de Duchenne.
A organização manifestou preocupação com a decisão do Ministério da Saúde de não financiar este medicamento e alertou que “esta medida limita as opções terapêuticas disponíveis para as pessoas afetadas, o que afeta diretamente a sua qualidade de vida”, afirmou o DPPE em comunicado.
Além disso, sublinhou que, como resultado, “cerca de 1.100 espanhóis diagnosticados com esta doença genética rara” ficam sem tratamento, que é considerada uma das mais comuns. A distrofia muscular de Duchenne é patologia degenerativa e sem tratamento, que se caracteriza pela falta de distrofina, proteína essencial para a estabilidade e função muscular.
Esta deficiência cria um ciclo contínuo de danos e inflamação que acelera o processo. deterioração muscular. “Romper esse ciclo inflamatório é a chave para mudar o curso da patologia”, enfatizaram Presidente do Duchenne Parent Project na Espanha, Silvia Avila. A evolução da doença provoca perda progressiva da mobilidade e necessidade de suporte vital.
Os pacientes necessitam de atendimento domiciliar 24 horas por dia, que geralmente é prestado por seus familiares desde cedo. Atualmente, os corticosteróides constituem a base fundamental do tratamento devido ao seu efeito anti-inflamatório permite atrasar a progressão da doença em cerca de três anos. Além disso, essas drogas preservam por mais tempo a função muscular das vítimas.
Apenas corticosteróide aprovado
'Vamoloroné o único corticosteróide aprovado especificamente pela EMA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes com quatro anos ou mais. Este é o primeiro medicamento oficialmente aprovado para o tratamento desta patologia tanto na Europa como nos EUA.
A sua estrutura molecular mantém a eficácia anti-inflamatória dos corticosteróides tradicionais, mas é perfil de segurança mais favorávelreduzindo os efeitos secundários graves associados ao tratamento a longo prazo, tais como problemas de crescimento, osteoporose, fracturas ou complicações metabólicas.
O uso destes corticosteróides em Espanha é considerado off-label, o que significa que não estão oficialmente aprovados para o tratamento desta doença. “No entanto, sua eficácia clínica foi confirmada com base na experiência e nas recomendações internacionais de tratamento”, observou a Associação. O presidente da DPPE insistiu que as autoridades de saúde precisam reconsiderar esta decisão.
Igualdade de acesso ao tratamento
Neste sentido, Ávila defendeu a adopção de medidas que garantam igualdade de acesso a tratamentos seguros e eficazes para todos os pacientes. “No Duchenne Parent Project, em Espanha, insistimos que as autoridades de saúde reconsiderem o não financiamento de tratamentos aprovados”, disse ele, acrescentando que “é muito importante permitir que todos os pacientes beneficiem dos avanços médicos”.
Como sublinhou, estes novos medicamentos melhoram significativamente a qualidade de vida das pessoas com distrofia muscular de Duchenne, pelo que a organização está pronta para continuar a trabalhar no sentido de O Ministério da Saúde deveria reconsiderar a sua posição sobre o financiamento esse tratamento.
Na verdade, há três meses o Ministério da Saúde autorizou o financiamento de um medicamento órfão. Duvizat (givinostat, Italfarmaco) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com seis anos de idade ou mais.
