Lillia Jakeman, que foi diagnosticada com doença do neurônio motor em agosto, foi vítima de um sorteio de código postal, já que o Tofersen está disponível gratuitamente em algumas partes do país, mas não em outras.
Um adolescente britânico com doença do neurônio motor teria sido negado o acesso a uma “droga milagrosa” que retarda a deterioração causada pela doença.
Lillia Jakeman, 19 anos, foi informada sobre o novo medicamento Tofersen logo após seu diagnóstico de SOD1 MND em agosto, mas agora foi vítima de um sorteio de código postal. A droga está disponível gratuitamente em algumas partes do país, mas não em outras, e Lillia, que mora em Romsey, Hampshire, teria tido acesso negado.
A empresa farmacêutica Biogen fornece o medicamento gratuitamente ao NHS, mas o fundo relevante deve ser adequadamente financiado e ter pessoal para o fazer. O Hospital Universitário Southampton NHS Foundation Trust não dispõe desses recursos em meio ao que chama de “tempos desafiadores”.
Lillia e sua família consideraram a situação “injusta” e continuam a pressionar o NHS. A madrasta da adolescente, Dra. Rachel Jakeman, disse: “Queremos tentar classificar o tratamento. Parece ridículo que ele esteja disponível para 42 pessoas no país, mas não para 20. Elas perdem oportunidades todos os dias”.
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Lillia foi diagnosticada em agosto, mas sua família disse que ela apresentava sintomas há cerca de quatro anos. Esta condição rara destrói progressivamente as células nervosas, causando fraqueza muscular que eventualmente deixa as pessoas afetadas em cadeiras de rodas e causa dificuldade para falar, respirar e engolir.
A doença é fatal, mas progride em taxas diferentes nos pacientes. Verificou-se que Tofersen é muito eficaz em retardar a progressão da doença. No entanto, só funciona para pacientes que sofrem de uma mutação genética específica na doença, chamada SOD1, que afeta cerca de 100 pessoas no Reino Unido.
Mas a família de Lillia teve a esperança abalada quando descobriu que o Southampton University Hospital não poderia oferecer o Tofersen, administrado por injeção intratecal. O Dr. Jakeman continuou: “Ele teve muitas dificuldades, tinha autismo não diagnosticado e a pandemia dificultou o acesso aos serviços”. A madrasta, que mora em Cirencester, Gloucestershire, disse ao Daily Mail que o medicamento pode impedir a progressão da doença durante vários anos.
Os pesquisadores descobriram que as injeções espinhais mensais fizeram com que os pacientes relatassem mobilidade e função pulmonar significativamente melhores após 12 meses. Um homem de 45 anos de Surrey disse que já teria morrido se não tivesse recebido o medicamento logo após seu diagnóstico em 2020.
Tim Wake, cuja mãe, avó e tio morreram da doença, disse no ano passado: “Não fiz nenhum progresso em quatro anos, o que é surpreendente. Sem isso, é quase certo que teria morrido, a julgar pelo que aconteceu com a minha mãe. Estou vendo as crianças crescerem, sustentei minha carreira e vivi uma vida bastante normal.”
O que é doença do neurônio motor?
Relativamente ao caso de Lillia, um porta-voz do Hospital Universitário de Southampton disse: “Como todos os NHS Trusts, estamos a enfrentar tempos difíceis e temos de viver dentro dos nossos meios financeiros. Embora um fabricante esteja actualmente a oferecer este medicamento gratuitamente através de um programa de acesso antecipado, infelizmente não recebemos qualquer financiamento para pagar o aumento da capacidade de serviço de que necessitamos para fornecer este tratamento com segurança e monitorizar de perto o progresso contínuo do paciente.
“Portanto, tomamos a difícil decisão de não podermos fornecer Tofersen neste momento, porque isso significaria retirar recursos de outros pacientes.
“Entendemos que isto será profundamente decepcionante para as famílias afetadas. O Trust trabalhará para poder oferecer este tratamento o mais rápido possível, desde que seja aprovado pelo NICE e o financiamento seja fornecido pelo NHS England”.
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